中新網北京12月28日電 (記者 孫自法)中國科學院12月28日發布消息說，中國科學家團隊自主研發、用於眼部腫瘤罕見病治療的創新藥物——核酸適體偶聯藥物(Aptamer Drug Conjugate，ApDC)，近日成功獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)孤兒藥認定，成為全球首個獲得FDA孤兒藥認定的核酸適體偶聯藥物。

這項新藥研發的重要突破，由中國科學院杭州醫學研究所所長譚蔚泓院士領銜劉湘聖、謝斯滔研究員等組成的團隊與該所眼科研究中心、溫州醫科大學吳文燦教授團隊合作完成，將為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。

中國科學家團隊聯合研發的創新藥物——核酸適體偶聯藥物(ApDC)的相關示意圖。中國科學院杭州醫學研究所 供圖

孤兒藥是指專門用來治療罕見病的藥物。美國FDA專門設立孤兒藥認定機制，對孤兒藥研發提供加快審批、稅收減免等一系列政策支持。中國研發創新藥物ApDC此次獲得FDA孤兒藥認定，不僅意味著它的療效和安全性等科學價值得到權威機構認可，還將極大推動其臨床轉化。

ApDC研發團隊介紹說，葡萄膜黑色素瘤發病部位位於眼睛的葡萄膜，是一種不常見卻極為凶險的眼部腫瘤。其早期症狀往往不明顯，確診時許多患者已進入晚期。更嚴重的是，這種腫瘤極易通過血液擴散，尤其是轉移到肝臟，一旦發生轉移，患者的平均生存期不足一年。

目前，全球針對原發性葡萄膜黑色素瘤的治療主要依賴手術、放療等傳統方式，盡管在短期內能夠一定程度上控制病情，但這些療法常對眼組織造成不可逆損傷，嚴重時甚至導致失明，且難以有效防止腫瘤轉移的發生。

研發團隊指出，ApDC藥物正是針對這一需求的突破性創新藥物，作為一款智慧型藥物，ApDC堪稱眼癌治療領域的“黑科技”，針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉移腫瘤等疾病，能夠精准攻擊癌細胞，副作用少，安全性高。

其創新點在於使用核酸適體這一靶向分子，精准鎖定癌細胞並釋放藥物，該“毒性藥物”作為子彈頭，一旦找到目標，攜帶的藥物便會被精准釋放到腫瘤細胞中，從內部摧毀癌細胞，減少對健康組織的傷害，實現更高效、更安全的治療效果。

譚蔚泓院士表示，大量動物實驗研究結果表明，團隊研發的這款ApDC藥物不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長，還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉移風險，展現出非常優異的抗腫瘤效果。研發團隊下一步將推進臨床試驗，爭取早日投入實際應用，為更多患者帶來生命的轉機。

據了解，中國科學院杭州醫學研究所是中國科學院首個以醫學命名的直屬研究所，譚蔚泓院士在國際上率先提出並首次成功制備核酸適體藥物偶聯物，為靶向藥物研發開辟了全新途徑。2022年10月，中國科學院杭州醫學研究所與溫州醫科大學附屬眼視光醫院合作成立該所眼科研究中心，入駐6個專家團隊，開展聯合攻關項目25項，靶向眼部腫瘤的ApDC藥物是雙方聯合攻關的項目成果之一。

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